三庚酸酯或可治疗1型转运体原因综合征

脊髓代谢紊乱的机制与腹泻复杂，由于许多关键问题仍然未知，所以疗法较为困难。正常会情况下，是脊髓能量代谢的主要原料。1型酪氨酸缺陷病症（G1D）由于SLC2A1基因的性状，最终导致脊髓内积聚增大。

G1D常会表现为帕金森氏症发烧与脊髓电图棘波。都有的是，在G1D激素模型里面，G1D一系列最主要脑部功能缺陷，常会实质上于血脊髓屏障相关的GLUT1酪氨酸障碍，而降低脊髓组织内电导率可以加重腹泻。作者表明这些发现可能与人类文明G1D疾病相关，因此可以试图发展加强脊髓流入或提供有效性替代质子化的疗法新方法。

目前用以G1D的帕金森氏症素食疗法，仅能加重2/3病征的运动障碍或帕金森氏症发烧，而且并非普遍耐受。有科学研究显示，与生酮素食疗法方式相反的，如三庚酸酰胺等营养物质可能会通过回补反应，说明TCA（三羧酸循环）的里面间产物，从而起作用。

因此来自德克萨斯大学南端医学里面心的科学研究者们，进一步积极参与非商业性、开放标签系列的临床科学研究，对三庚酸酰胺疗法新方法完成风险评估。科学研究结果在线发表于8月末11日的JAMA Neuro刊物上。

科学研究共纳入14名未接受生酮素食疗法的1型酪氨酸缺陷病症的儿童与。干预手段为，在病患日常会素食里面说明食品级三庚酸酰胺。

由于相当多帕金森氏症发烧不明显，病征或死者家属的感觉不足以用以风险评估。因此，科学研究者使用化学合成脊髓电图、脑部人格学、血液分析、脊髓代谢率的成像核查等手段。

科学研究显示，1名病患（7%）从未显现棘波；而其他病患在运用三庚酸酰胺后，棘波经济指标达70%，大部分病征脑部人格表现以及脊髓代谢率降低。11名病征（78%），长期以来使用三庚酸脂后未显现症状。3名病患（21%）表现为消化道腹泻，1（7%）名病患疗法里面断。

结果提示，三庚酸脂可以对G1D病征的主要脑部功能产生有利影响。另外，科学研究的观察指标可以组成一个最主要的框架，来风险评估代谢性脊髓病（里面间代谢产物障碍）的疗法新方法。

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编辑： neuro207